达尔文生物Darwin-ALT001获美国FDA孤儿药资格|华德家*速递

编者按：

作为达尔文生物的投资方，我们祝贺 Darwin-ALT001 获得美国 FDA 孤儿药资格认定。ALT001 是全球首款基于应激诱导技术的间充质干细胞衍生物药物，聚焦渐冻症等中枢神经系统重大未满足需求。美国 IND审批通过及孤儿药资格的落地，将为其全球临床推进提供重要支撑。期待更多数据验证这一中国原创神经修复候选物的潜在价值，造福全球患者。

以下内容转载自达尔文生物科技公众号：

近日，达尔文生物自主研发的创新药Darwin-ALT001获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的肌萎缩侧索硬化症(ALS，渐冻症)孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)。

FDA正式文件将Darwin-ALT001描述为来源于人间充质干细胞分泌组的干细胞衍生蛋白复合物，并正式授予其用于ALS治疗的孤儿药资格。这是继Darwin-ALT001两个Ⅱ期临床研究获批进入下一阶段开发后，产品在全球临床与注册推进中取得的又一重要里程碑。国内I期研究的持续推进与美国FDA孤儿药资格的获得，标志着Darwin-ALT001正在形成中国临床验证与国际注册开发同步推进的全球开发格局。

Darwin-ALT001是一种无细胞、非外泌体的MSC来源蛋白复合物创新药。围绕ALS这一尚存在巨大未满足临床需求的神经退行性疾病，达尔文生物与北京天坛医院共同建设"渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”，以临床问题为起点，持续推进Darwin-ALT001作用机制、疾病相关通路及神经修复机制研究，并将研究发现不断与临床观察、人体证据和注册开发相互验证。围绕神经炎症、氧化应激、能量代谢、线粒体与溶酶体功能以及神经功能修复等方向，联合实验室逐步形成了"临床发现一机制解析一证据验证一临床转化"的协同研究体系，也为Darwin-ALT001从科学发现走向规范化药物开发提供了持续的科学依据。从机制研究、临床前验证，到中国注册临床、美国IND及此次FDA孤儿药资格，Darwin-ALT001正在一步步完成从原创科学发现向全球创新药资产的转化。未来，达尔文生物将继续依托企业研发体系与联合实验室的临床科研协同，围绕ALS及神经系统重大疾病推进Darwin-ALT001全球临床开发、注册申报和产业化建设，以持续积累的科学证据和临床证据验证这一新型蛋白复合物药物的长期价值。

每一个监管和临床节点，都是下一阶段的起点。

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